反义肽核酸

反义肽核酸（antisense peptide nucleic acid;antisense PNA，asPNA）是人工合成的DNA类似物，与核酸分子比较，具有较高的水溶性、稳定性和碱基特异性，容易被细胞吸收。反义肽核酸与DNA形成的三联体结构可阻断基因的转录和翻译，还可通过抑制DNA引物的延伸而抑制基因的复制过程。反义肽核酸作为第三代基因治疗制剂，已用于体外抑制肿瘤细胞的生长，以及细菌或病毒感染性疾病的治疗。另外，反义肽核酸还用于对免疫分子和细胞因子的研究，从而促进了器官移植和免疫学的发展。此外，作为一个有力的分子生物学工具，它还用于荧光原位杂交等技术，对于疾病的诊断、基因功能的研究有很重要的意义。

asPNA是核酸互补链的PNA，与其他PNA 一样，其化学和生物学性质都很稳定。对基因的复制、转录和翻译有明显影响，而且到目前为止还未发现对细胞有任何毒性。不仅将成为基因治疗剂，而且已经成为分子生物学和生物技术的一个分子工具。

由于asPNA具有特异性强、稳定性好、细胞容易吸收的特点，所以可以在基因的复制、转录和翻译等环节上抑制或下调靶基因的表达，达到治疗疾病的目的。但是进一步提高细胞对asPNA的摄入量及asPNA进入细胞核一直是影响其广泛应用于临床的关键问题。