肿瘤缓解率

肿瘤缓解率是指肿瘤瘤体本身大小的变化，按照WHO的判定标准，完全缓解（CR）是指所有的瘤块以及肿瘤的临床表现完全消失且持续至少1个月；部分缓解（PR）是指可测量的肿瘤垂直两直径的和较基线缩小50％并持续至少1个月；进展（Progression）是肿瘤垂直两直径的和较最低值增加25％，或出现新的肿瘤或可评价的疾病有明显的进展。

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肿瘤缓解标准的建立是在80年代早期。Miller等基于瘤体二维测量而建立了肿瘤缓解的标准，肿瘤客观缓解率随之成为被广泛接受的肿瘤化疗活性的测量指标。由于在不给予治疗的情况下肿瘤的缓解较为少见，因此缓解率可以作为在单药治疗的Ⅱ期临床试验中抗肿瘤活性的评价指标。
但是，在创新药的Ⅲ期临床研究中，缓解率要成为药物上市的标准却有其局限性。首先，肿瘤的缓解只是在应用药物治疗的近期内瘤体大小的变化，而患者是否能够从瘤体的缩小中真正获益，则是需要慎重考虑的问题。在此，药物的毒性所带来的对患者的损害，必须与患者的获益慎重比较。因此，在国际上，目前很少以肿瘤缓解率来作为临床受益的替代指标，真正的替代指标应该是可以反应所有治疗效益的指标，而目前尚无证据证明缓解率可以做到这一点。另一方面，一些并未取得肿瘤缓解的患者可以从肿瘤进展的延迟上获益，这解释了尽管有时肿瘤缓解率较低，但却可以在生存期上受益。
在我国，多年来抗肿瘤药（尤其是细胞毒类药物）的开发以仿制国外已经上市的产品为主，对于这类药物，临床研究的目的只是验证该产品用于中国患者时的疗效，其真正的临床意义更接近于桥接的概念，因此，其临床研究的终点指标多为肿瘤缓解率。近年来，随着创新产品的增加，尤其是细胞毒类产品以外的其他作用机理产品和治疗用生物制品的出现，由于其作用靶点并非针对已经形成的瘤体本身，以及某些产品并非少数几个疗程即可见到效果，因此，肿瘤缓解率已经不能真正反应产品的确切疗效，以及产品究竟给患者带来什么益处。即使是作为临床受益终点的替代指标，也有其局限性。这使我们对于创新产品的临床研究评价指标问题更为关注。 公卫考场
在日本，一个细胞毒类抗肿瘤药的上市可以仅仅依靠肿瘤缓解率。
在美国FDA在上世纪80年代初，仅依据肿瘤缓解率来批准肿瘤药物上市。而在80年代中期，在美国肿瘤药物顾问委员会的建议下，FDA认为肿瘤缓解率不能作为获准上市的唯一标准。由于在肿瘤缓解率与生存期或临床获益之间的相关性还没有很好地建立，因此FDA在常规审批中的新观点是要求药物对患者的生存期或相关症状方面有所改善。

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尽管如此，对于一些特殊的瘤种，缓解率也可以成为其上市的依据。如1）在难以控制的恶性血液病和难以控制的卵巢癌获得足够时间的完全缓解；2）在晚期乳腺癌接受激素治疗，如果获得部分缓解，也可以成为上市的依据。这是由于激素比传统的细胞毒抗肿瘤药物毒性减低。3）在获得部分缓解时，伴随有肿瘤特异性症状的缓解。 公卫百科